(FDA) Jóváhagyta AAV9-vírussal a génterápiás kezelést. Ez azt jelenti, hogy a 1- fázis vizsgálatban már meglehet kezdeni a kísérleteket.
Ez USA-ban 2014 elején, indul.
A tudósok a hiányzó SMN1 gént egy AAV9 vírussal próbálják, bejuttatni a betegbe.
Az elmúlt időben sok vírussal próbálkoztak, de idáig ez volt, ami átjutott az agy-vér gáton.
