Cytokinetics / Astellas - CK-2.127.107: Ezt a vegyületet úgy tervezték, hogy javítsa a funkciót a vázizomba az SMA betegeknélEz egy vázizom aktivátor, és nem célja, hogy emelje SMN szinteket.
Korábban, CK-107 megvizsgálták 1. fázisú klinikai vizsgálatokban egészséges önkénteseken, a biztonságosnak találták, II fázis vizsgálat jelenleg is folyamatban van
A tárgyalás lesz egy dupla-bind, randomizált, placebo-kontrollált vizsgálatban, hogy vizsgálja meg a farmakodinamikáját egy szuszpenziós készítmény a CK-2127107 következő többszöri orális dózisok SMA betegeknél.
